药品研发相关案例

大只猫

                                                 药品研发相关的两个案例：
1、Ocrelizumab    适应症:类风湿性关节炎   研发者:罗氏
2009年末,Ocrelizumab看起来似乎有治疗类风湿性关节炎“重磅炸弹”级药物的潜质,不过最终还折戟于Ⅲ期阶段。几个月前,研究者发现服用Ocrelizumab的患者有死亡病例,于是罗氏终止了Ocrelizumab对类风湿性关节炎的研究。对于罗氏来说,这一意外挫折在公司的药物开发项目中实属罕见。研究者并没有对把Ocrelizumab打入冷宫,罗氏继续对这一药物治疗多发性硬化症进行研发,目前处于中期阶段。不久前,罗氏与其合作伙伴Biogen Idec得到了一些正面的数据,然而对类风湿性关节炎这一适应症来说,Ocrelizumab已寿终正寝了。
2、 Taspoglutide    适应症:糖尿病   研发者:罗氏和Ipsen
继Ocrelizumab失败之后,更让罗氏雪上加上的是糖尿病药物长效胰高血糖素样肽-1(GLP-1)Taspoglutide由于胜算不高而受到广泛质疑。就在年初,分析家认为GLP-1药物年销量可达到数十亿美元,引领糖尿病新药开发的浪潮。去年6月,Ocrelizumab的Ⅲ期研究结果安全数据出现了麻烦。不久前,罗氏和Ipsen的研究者称由于胃肠道反应问题不得不中止Ocrelizumab的研究。短短几个月,Ocrelizumab的命运发生翻天覆地的变化。

通过以上两个案例我们可以看出新药的开发不仅是一个较为漫长的过程，同时也是一个风险很高的项目。新药品的开发不仅能为患者带来极大的福音，同时也能为企业带来巨大的利润。对于这样的高风险高回报的药品研发项目，我们如何提高它的成功转化率呢？

药品研发项目投资多、周期长、成功率低，因而进行科学的风险管理从而提高药品研发的成功率非常重要。风险识别就是发现潜在风险的过程，是研发项目风险管理的首要环节。关于研发风险识别的研究大多是一些定性分析，可归纳为两个方面：
1、从风险来源角度分析：
身体健康是大家的普遍心愿，所以对于治疗人体疾病的各种药物都会有一定的市场，药物新产品的市场需求这方面开发者是不用太担心的。不过药物的新产品研发需要较大科研投入资金投入，而且不能确保一定可以开发成功。为了避免大量资金投入而并没有结果的局面，应该从新产品构思方面开始进行严格筛选，尽量选出研发成功可能性大，并且符合患者需求的新产品构思，避免不必要的损失。此外研发成功可能性似乎很难确定，不过我们可以从技术方面考虑，尽量选取技术比较成熟那一方面有关的方案。
除此之外，我们还有可能面临市场推广的风险，药物研发成功之后往往会面临这推广试销方面的风险。患者并没有接触过这种新型药物难免会一时间难以接受，并且新药物推广是可能也会存在不符合患者预期，或者是服用后出现其他症状的问题(不同患者的情况不同，临床试验可能没有试验出来)。这就需要科研人员在临床试验阶段多加留心尽可能的规避这种风险，在风险来临之时也要尽早想好方案解决问题。市场推广方面则需要让好的营销策划配上好的产品，扩大宣传，使患者信服。
除了以上风险以外，新药研发还有一些自身特有的潜在风险。主要体现在新药研发项目生命周期中的四个阶段：
　　（1）实验室发现阶段的决策风险，包括项目可行性研究、市场需求等方面。
　　（2）临床前研究阶段的技术风险和药物固有的风险，技术风险包括技术不成熟、不先进和技术的难度、复杂性等方面；药物固有风险表现在安全性低、活性不高、稳定性不好等方面。
　　（3）临床研究阶段的质量风险、法律风险和管理风险。
　　（4）新药申报阶段主要考虑药品注册法规或相关政策变化带来的风险。
从结果与预期比较的角度进行分析
　2、研发过程中，如果无法按计划书要求开发出新产品，则存在技术上的风险，如果产品达到开发计划书要求，但不能成功实现商业化，则存在市场风险。这方面研究确定技术创新项目有无风险的关键是如何确定预期目标，如何对预期目标进行测度。
　　本文认为应该将研发阶段和风险类别相结合，如果单独从阶段特征或风险特征来考察研发风险，则忽视了两者之间的联系。
    风险识别是发现潜在风险的过程，是研发项目风险管理的首要环节。将研发阶段和风险类别相结合，分层次识别药品研发项目风险，对药品生产企业加强研发项目管理、增强竞争力具有重要意义。一个新药项目适用风险评估指标体系，不但是一个辅助决策工具，而且是一各自我诊断工具。对投资人或研发管理者全面、系统、客观的全要素评价研发项目风险，具有非常重要的意义。利用评估指标体系，投资人或研发管理者能全方位、多视角地剖析和挖掘项目的投资价值，最大限度地降低投资风险。对企业而言，利用评估体系可以对企业的内部机制、发展环境和条件、产品技术方案、资金筹措计划、未来收益等进行自我诊断，并以此为参考进行自我改造，提升自身潜质，以适应市场的发展。